Nat Communi：细胞“物流枢纽”崩塌之谜！浙江大学张宝荣/浦佳丽发现帕金森病致病基因PLA2G6是维持内质网与线粒体“对话”的关键锚点
本研究通过体外及体内实验，尤其在帕金森病患者来源的多巴胺能神经元模型中证实：PLA2G6功能缺失会破坏线粒体相关内质网膜（MAM）结构，而该结构是调控钙离子转运与能量稳态的关键区域。
Nature子刊：新型CAR-T细胞，改善实体瘤治疗难题
该研究通过基因工程改造，让 CAR-T 细胞表达并原位分泌一种双功能融合蛋白——αPD-L1–IL-12，从而在肿瘤局部同时解除免疫抑制并提供激活信号，显著增强了 CAR-T 细胞在实体瘤模型中的疗效
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
乳牙干细胞竟然能“修复”肠道，301医院团队用迷你肠道类器官揭秘IBD治疗新希望
来自人类SHEDs在肠道炎症环境下可以变成一种特殊的细胞（TGM2+ QFLSs），这些细胞能通过分泌特定物质同时修复肠道损伤和调节免疫反应，从而有效缓解炎症性肠病（IBD）的症状。
Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
瞄准癌症起源的“关键窗口”：《Cell》揭示胰腺癌恶性前夜的脆弱细胞状态，为拦截治疗提供新靶点
该研究发现，胰腺癌的恶性转变并非仅仅是积累更多突变，而是依赖于一种特殊的“祖细胞样”细胞状态。这种状态像一个“关键枢纽”，将驱动突变、细胞可塑性（转变身份的能力）和异常的肿瘤微环境三者联系在一起。
Science论文揭示微管“方向盘”：控制心肌细胞是“增厚”还是“拉长”，为心脏重构治疗提供新靶点
研究者提出了一个由微管细胞骨架介导的双向心脏肥大模型。改变的微管动力学重新引导mRNA定位、蛋白质合成和闰盘结构，以促进心肌细胞增厚或拉长，这使微管成为定向生长的上游效应器。
Cancer Cell：中山大学马梓坤/刘卓炜揭示肿瘤细胞通过“吞-吐”转换介导ADC治疗耐药的机制
该研究系统揭示了肿瘤细胞在ADC治疗过程中的适应性耐药重塑规律，鉴别出不同耐药机制的肿瘤细胞亚群，并针对不同机制提出了潜在的增敏策略，为优化ADC治疗提供了重要的理论依据。
《细胞》：帕金森病治疗再获突破！韩国科学家发现，人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞移植，可以改善运动症状，且高剂量疗效更佳
研究结果显示，治疗期间未观察到剂量限制性毒性或移植物相关不良事件；移植12个月之后，患者的运动症状得到了改善，高剂量时疗效更佳。